Habilitação do Hospital da Criança de Brasília
O Hospital da Criança de Brasília José Alencar (HCB) conquistou a habilitação do Ministério da Saúde para realizar terapia gênica, tornando-se a única instituição na região Centro-Oeste e a primeira do Brasil com enfoque exclusivamente pediátrico a obter esse credenciamento. Essa autorização permitirá a oferta de tratamentos de alta complexidade, com um foco inicial em pacientes diagnosticados com atrofia muscular espinhal (AME).
Além do HCB, apenas o Hospital das Clínicas de Porto Alegre (RS) e o Hospital de Clínicas da Universidade Estadual de Campinas (SP) têm permissão para realizar esse procedimento no Brasil. A conquista reflete mudanças importantes nos Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) do governo federal, que ampliaram o acesso a medicamentos de alto custo para essas crianças.
“O PCDT agora inclui crianças de até seis meses, garantindo que elas possam receber a terapia gênica. Contudo, só é permitido infundir essa medicação em centros habilitados que comprovem ter profissionais capacitados e infraestrutura adequada para lidar com a terapia”, detalhou Janaína Monteiro, coordenadora do serviço de neuropediatria do HCB.
Infraestrutura Adequada para Terapia Gênica
Para obter a certificação necessária, o HCB evidenciou a adequação de sua infraestrutura, que inclui uma Unidade de Terapia Intensiva (UTI) e suporte para fisioterapia. A equipe técnica, composta por médicos, enfermeiros e farmacêuticos, participou de treinamentos específicos para a administração da medicação. A primeira infusão ocorreu em maio de 2025 com o uso do medicamento Zolgensma.
A terapia gênica é uma técnica que utiliza um vetor viral para interferir no gene responsável pela produção da proteína essencial à sobrevivência do neurônio motor. Este tratamento busca conter o avanço da AME, uma doença genética degenerativa que pode resultar em perda de movimentos e dependência de ventilação mecânica. O diagnóstico precoce é um fator crucial, razão pela qual a AME faz parte da triagem neonatal no Distrito Federal desde 2021.
Protocolo de Atendimento e Acompanhamento
Atualmente, o hospital acompanha cerca de 50 pacientes com AME. Após o diagnóstico, uma equipe multidisciplinar é responsável por avaliar se a criança é elegível para o uso do Zolgensma. Este processo envolve exames pré-infusionais para verificar as condições hepáticas e cardíacas do paciente. Após a aplicação do medicamento, um monitoramento semanal e a administração de corticoides são obrigatórios para acompanhar a resposta clínica ao tratamento.
A unidade também recebe pacientes de outras partes do Brasil. Um exemplo é Romanna Duarte, de sete meses, que viajou de Mossoró (RN) para receber o tratamento em Brasília. A criança apresentou os primeiros sintomas da AME aos um mês e meio de vida e foi diagnosticada pouco depois. Sua mãe, Rayanna Duarte, afirmou que a resposta ao medicamento tem sido positiva.
“Iniciamos o trabalho com esses pacientes focando principalmente nos cuidados paliativos, com uma equipe multidisciplinar que permanece necessária até hoje. Antes, não havia opções de tratamento que pudessem modificar a progressão da doença. Poder oferecer essa terapia dentro de um hospital público e pelo SUS é realmente um sonho”, finalizou Janaína Monteiro.
